“赛诺菲加码罕见病行业研究 本土研发仍处空白”

每经网上海9月28日电(记者王霞(/s2/)跨国制药公司萨诺菲-安万特昨日) 9月27日宣布，中国研发中心与中国医药工业研究院将合作，共同进行中国首个罕见病行业的疾病诊断与治疗联合研究。 据悉，双方已签署合作备忘录，对中国罕见病进行排查，但未披露具体合作细节。

记者了解到，罕见病药物开发目前已成为各跨国药物企业要点布局的行业。 在中国，罕见病的用药审查纳入了特别审查范围，但在中国不仅没有自主开发生产的罕见病药物上市，国内公司的研发也处于空白色状态。

“罕见病药物开发的投入价格较高，但用药人少，利润相对较低。 由于这家国内制药公司没有利润，也不生产，越来越多的人关注常见病和多发病。 》生物谷创始人张发宝在接受《每日经济信息》记者采访时表示。

赛诺菲等外资企业添加代码的罕见药业

中国医药集团副会长王丽峰表示，此次签署的合作将探索我国特有罕见病的病因构成、流行病及患病人权特点等情况，加快国内罕见病行业的研发，为我国提供按需定制的治疗方案。

记者了解到，被称为“孤儿药”的罕见病药物开发价格高，市场诉求低，开发价格高，因此过去并未受到制药企业的重视。 目前，不仅萨诺菲，还将罕见病药物作为新的增长点和要点配置的行业，近年来，包括萨诺菲、动辄、葛兰素史克在内的跨国药物企业有望竞争进入该行业，占据一席之地。

记者表示，跨国公司要进入这个行业，首要的是实施并购，自行设立罕见的疾病业务部门。 去年，赛诺菲以201亿美元赢得了美国生物技术企业的赞誉，标志着赛诺菲正处于生物技术产品和罕见病药物的新增长点，赛诺菲也成为罕见病治疗行业的领导者之一。 另据记者了解，健赞目前已经在中国上市，成为中国国内少有的治病药物。

并且，去年辉瑞和葛兰素史克分别成立了相关业务部门和研发部门。 然后，诺基亚成立了专门的研究机构，建立了合作和融资机制，而罗氏利用生物制药行业的专业信息，特别是通过子公司基因技术进入了这个行业。

张宝来在接受《每日经济信息》记者采访时表示，跨国药物企业之所以进入罕见病行业，是因为其能够给企业带来有形和无形的价值，在罕见病行业的研发能够提升药物企业的企业品牌和社会责任感，而且其产品在全球的销售

“同时对于罕见病的研发，在审查阶段有了绿色通道，这大大提高了研发成功率，降低了研发价格和风险。 ”张发宝表示，在某产品上制药企业成功后，可以保证市场上长期的“唯一性”，这样制药企业在产品细分中占有一定的地位。

国内的制药公司不足[/s2/]

发现我国目前对罕见病尚无官方权威定义，疾病类型和患病数据也未准确报道。 按世界卫生组织划分，将罕见疾病的发生率定义为0.65%。 ~1%。 据计算，我国现阶段罕见患者超过千人。

然而，记者表示，罕见病药物开发目前已成为各跨国药物企业要点布局的行业。 2009年初，我国《新药注册特别审查管理规定》颁布实施，将罕见病用药审查纳入特别审查范围，但我国不仅没有自主研发生产的罕见病药物上市，国内公司也没有宣布涉及罕见病药物的开发。

“罕见病药物开发的投入价格较高，但用药人少，利润相对较低。 由于这家国内制药公司没有利润，也不生产，越来越多的人关注常见病和多发病。 ”张发宝说。

另外，业内人士表示，许多公司不愿意进行相关的研发，是因为许多药物几乎都依赖从国外进口，一个重要原因是“孤儿药”的药价比很高，国内对“孤儿病”的治疗费用没有保障政策。

“国外的医疗保险对罕见病的偿还力很大，但是国内的医疗保险还没有跟上。 国内制药公司也不愿意生产，药价很高。 因为这很多患者如果不能使用昂贵的进口药物，就会放弃治疗。 ”上述行业的人说。

许多专家呼吁将罕见病纳入医疗保险体系。 《每日经济信息》记者了解到，目前，上海市罕见病医疗保险体系逐步建立，罕见病报销金额达20万元，共有12种可治疗罕见病在一定程度上得到医疗保险报销和基金资助。 北京、广东等省市在这方面的准备工作也在积极进行。

“这对患者和药企都有好处。 特别是对跨国药企来说。 ’张发宝表示，中国制药公司在这个行业的不足令人遗憾，应该放长远的眼光。 目前，有一些专利过期的药物，可以充分用于仿制药的开发，同时不久前流传下来的药物也可以应用于罕见病行业，我国制药公司完全有生产的能力。 但是在新产品开发方面，国内药企与跨国药企相比还有一定的差距。